O novo tratamento tem demonstrado resultados impressionantes em pacientes com a forma mais comum de leucemia em fase inicial de ensaios clínicos. Estes estudos, realizados sob a direção do Dr. Eytan M. Stein, do Centro de Câncer Memorial Sloan Kettering, foi apresentado na Reunião Anual 56 da Sociedade Americana de Hematologia.
Os cientistas têm testado o novo medicamento para o tratamento de leucemia
Aproximadamente 15% dos pacientes com leucemia mielóide aguda têm mutações no gene IDH2. IDH2 gene envolvido na produção de uma proteína que desempenha um papel importante no metabolismo celular. Quando uma mutação deste gene aumenta a produção de proteína anormal 2-hidroxiglutarato, que inibe a diferenciação de progenitores de glóbulos brancos - mieloblastos para amadurecer formas, são responsáveis pelo combate a infecções. Estas células imaturas acumular deslocar as células normais e conduzir ao desenvolvimento de leucemia aguda.
A nova droga - AG-221, bloqueia a proteína mutada IDH2, contribuindo assim glóbulos brancos imaturos de se diferenciar em neutrófilos. "Os tratamentos atuais para a leucemia (quimioterapia, radioterapia, transplante de células estaminais) para matar células cancerosas. No entanto, eles têm efeitos secundários graves, porque eles matam as células saudáveis do sistema hematopoiético. Portanto, tendo como alvo a terapia é o mais seguro e eficaz, ao mesmo tempo ", - diz Stein.
No estudo, 45 pacientes com leucemia mielóide aguda IDH2 mutação foram capazes de completar o primeiro estágio de tratamento. Todos os pacientes tiveram a mesma fase da doença, o qual não é aplicada a métodos modernos de tratamento. Os pacientes receberam 150 mg ou 200 mg de AG-221 em um ou dois passos por dia durante 28 dias. A dose máxima tolerada não foi alcançada.
A eficácia foi de 56 por cento; 15 pacientes (33%) obtiveram uma remissão clínica completa, e 10 pacientes (22%) remissão parcial. Além disso, 17 pacientes (38%) mostraram uma diminuição dos sintomas da doença. Remissão durou oito meses e ainda está em curso. Durante o estudo não houve mortes, relacionada com o tratamento.
"Esta droga tem o potencial para utilizar como um medicamento contra a leucemia. Nós ainda não atingiram a dose máxima tolerada. Mais pesquisas são necessárias para avaliar com precisão a eficácia ea segurança deste fármaco no tratamento da leucemia IDH2 positivo e outras neoplasias hematológicas ", - diz o Dr. Stein.
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